30 julio, 2024
Aprobado un nuevo CAR-T para pacientes con mieloma múltiple desarrollado por el Clínic de Barcelona
Una nueva terapia CAR-T desarrollada en el hospital Clínic Barcelona–IDIBAPS, la ARI-0002h, ha recibido el visto bueno por parte del Comité de Evaluación de Medicamentos de Uso Humano para su uso en pacientes con mieloma múltiple en recaída. Este es el paso previo para su autorización definitiva por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS). Fue en febrero de 2021 cuando este mismo organismo aprobó el uso de ARI-0001, en aquel caso para pacientes con leucemia linfoblástica y ahora, apenas tres años después, se ha logrado este nuevo éxito.
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Se trata de la segunda vez que un tratamiento con células modificadas genéticamente y desarrollado íntegramente en Europa es aprobado por una agencia reguladora, sin que detrás haya una empresa farmacológica. El Dr. Josep M. Campistol, director general del hospital Clínic de Barcelona ha explicado que, “conseguir el visto bueno del Comité de la AEMPS es un hito y es fruto del esfuerzo de muchos profesionales e investigadores del hospital. Esta es la segunda terapia CAR-T desarrollada en el hospital con el objetivo de ofrecer la mejor alternativa terapéutica a cada paciente”.
“Conseguir el visto bueno del Comité de la AEMPS es un hito y es fruto del esfuerzo de muchos profesionales e investigadores del hospital. Esta es la segunda terapia CAR-T desarrollada en el hospital con el objetivo de ofrecer la mejor alternativa terapéutica a cada paciente”
Dr. Josep M. Campistol, director general del hospital Clínic de Barcelona
“Conseguir el visto bueno del Comité de la AEMPS es un hito y es fruto del esfuerzo de muchos profesionales e investigadores del hospital. Esta es la segunda terapia El CAR-T, un tratamiento eficaz del mieloma múltiple contra la resistencia a los tratamientos
Hasta un 10 % de todos los cánceres de la sangre son un mieloma múltiple, que afecta a las células plasmáticas de la médula ósea. Uno de los principales retos que plantea esta enfermedad es que muchos de los pacientes desarrollan resistencia a los tratamientos. Esto acaba ocasionando recaídas y la necesidad de nuevas terapias, siendo aquí donde el nuevo CAR-T del hospital Clínic puede jugar un papel importante.
La nueva terapia para el mieloma múltiple está diseñada para dirigirse específicamente a un antígeno que está presente solo en la superficie de las células tumorales, el BCMA. Esto ayuda tanto a la eficacia como al hecho de que no se produzcan importantes efectos secundarios.
De esta forma, ARI-0002h ha sido probado en pacientes con mieloma múltiple que han recaído tras, al menos, dos líneas de tratamiento y que, por tanto, han sido ya expuestos a los principales fármacos usados en esta enfermedad. A pesar de este escenario tan desfavorable, esta terapia CAR-T ha demostrado una eficacia del 95 %, con un perfil favorable de toxicidad.
Optimizar el tratamiento con la terapia CAR-T
La eficacia del tratamiento se evalúa no solo por la respuesta inicial del paciente, sino también por la durabilidad de esta respuesta. Así, los investigadores, también describieron la forma óptima de administrar el CAR-T y han identificado biomarcadores de respuesta, que podrían mejorar la selección de pacientes y la personalización de los tratamientos.
La primera dosis se administra de forma fraccionada, en tres alícuotas, y, pasados 100 días desde la primera infusión, se administra una dosis de recuerdo que proporciona una respuesta sostenida con una baja toxicidad. Esto permite reducir la gravedad de los efectos adversos sin reducir la eficacia del tratamiento.
Por otro lado, se han analizado distintos factores y biomarcadores que permitan predecir la respuesta y la duración de esta después del tratamiento con el ARI0002h. Conocer qué pacientes responderán favorablemente a la terapia CAR-T permitirá optimizar los resultados, ajustar la estrategia terapéutica y minimizar los efectos secundarios.
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El ARI-0002h, resultado de un esfuerzo colaborativo
Para el desarrollo del ARI-ooo2h para el mieloma múltiple, además del hospital Clínic también han participado otros seis centros españoles: la Clínica Universidad de Navarra, el Hospital Universitario de Salamanca, el Hospital Virgen de la Arrixaca de Murcia, el Hospital 12 de Octubre de Madrid, el Hospital Virgen del Rocío de Sevilla y el Hospital Clínico de Santiago.
Para poder llevar a cabo todo el desarrollo ha sido fundamental el Proyecto ARI, una iniciativa que nació del sueño de Ari Benedé, una chica diagnosticada con esta patología. Ella y su madre pusieron en marcha este proyecto que recaudó cerca de 1,8 millones de euros para la investigación y desarrollo de esta terapia de CAR-T.
CAR-T, un medicamento a la medida
Las denominadas terapias CAR-T son uno de los medicamentos más personalizados que existen en el tratamiento del cáncer. En una primera fase se extraen de la sangre del paciente los linfocitos T, unos glóbulos blancos que se encargan de la respuesta inmunitaria. Después, en el laboratorio, estos linfocitos T se reprograman genéticamente y, finalmente, se vuelven a introducir en el paciente para que puedan reconocer y atacar a las células tumorales, sin dañar a las sanas.
Como es un medicamento que se fabrica a la medida de cada uno de los pacientes, esto hace que su coste sea elevado –superando en los Estados Unidos los 300.000 euros por paciente– y suponga un reto para muchos sistemas sanitarios. La versión que ha sido desarrollada por el hospital Clínic de Barcelona consigue reducir enormemente su coste, llegando a ser sustancialmente más barata.