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18 febrero, 2022

El CAR-T ARI-0001 desarrollado por el Hospital Clínic obtiene la designación PRIME de la Agencia Europea del Medicamento

CAR-T ARI-0001 PRIME

ARI-0001 es una terapia CAR-T que ha sido desarrollada en el Hospital Clínic para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda. En febrero de 2021 la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) aprobaba su uso y se convertía en el primer tratamiento con células modificadas genéticamente y desarrollado íntegramente en Europa que era aprobado por una agencia reguladora. El camino de ARI-0001 no se ha detenido aquí, y ahora la Agencia Europea del Medicamento (EMA) le ha otorgado la designación PRIME, lo que significa que se ha convertido en una prioridad para la agencia que ofrece así su apoyo para una evaluación acelerada de esta terapia.

El Hospital Clínic se convierte además en la primera institución académica en conseguir esta designación por parte de la EMA. “Solo un 25% de las solicitudes para conseguir esta designación PRIME tiene éxito, incluyendo empresas farmacéuticas e instituciones académicas”, explicó el Dr. Julio Delgado, hematólogo coordinador del programa multidisciplinar de inmunoterapia en el Hospital Clínic. “Se trata de un proceso complejo, pues hasta ahora, solo cuatro instituciones académicas habían solicitado la designación PRIME, todas ellas denegadas. La inmunoterapia oncológica es una piedra angular de la apuesta del Hospital Clínic por la investigación de nuevas posibilidades terapéuticas para pacientes con opciones limitadas”, añade el Dr. Delgado.

La terapia CAR-T ARI-0001, una prioridad para la EMA

El desarrollo de nuevas terapias supone un proceso largo y complejo. Muchos tratamientos se quedan en el camino y otros ven como su llegada a la práctica clínica se ve retrasada durante años. En los casos de patologías donde no existen alternativas, esto supone un grave perjuicio para los pacientes. Pensando en todo esto, la EMA puso en marcha su programa PRIME, para cubrir precisamente estas necesidades no cubiertas.

Este esquema voluntario se basa en una mejor interacción y un diálogo temprano con las instituciones que desarrollan medicamentos prometedores, para optimizar los planes de desarrollo y acelerar la evaluación para que estos medicamentos puedan llegar lo antes posible a los pacientes.

“No existía ninguna terapia CAR-T aprobada para pacientes mayores de 25 años con LLA resistentes a los tratamientos convencionales. El CAR-T ARI-0001 cubre esta necesidad terapéutica. De ahí el interés de la EMA”, apunta el Dr. Álvaro Urbano-Ispizúa, director del Instituto de Enfermedades Hematológicas y Oncológicas (ICMHO). “Es un primer paso importante que nos permitirá trabajar para que los pacientes puedan beneficiarse lo antes posible de terapias que pueden mejorar significativamente su calidad de vida”, señala.

Alvaro Urbano Ispizua

“No existía ninguna terapia CAR-T aprobada para pacientes mayores de 25 años con LLA resistentes a los tratamientos convencionales. El CAR-T ARI-0001 cubre esta necesidad terapéutica. De ahí el interés de la EMA”

Dr. Álvaro Urbano-Ispizua, director del Instituto Clínic de Enfermedades Hemato-Oncológicas del Hospital Clínic de Barcelona

CAR-T, una terapia personalizada

Las terapias denominadas CAR-T son uno de los medicamentos más personalizados que existen en el tratamiento del cáncer. En una primera fase se extraen de la sangre del paciente los linfocitos T, unos glóbulos blancos que se encargan de la respuesta inmunitaria. Después, en el laboratorio estos linfocitos T se reprograman genéticamente y, finalmente, se vuelven a introducir en el paciente para que puedan reconocer y atacar a las células tumorales, sin dañar a las sanas.

Como es un medicamento que se fabrica a la medida de cada uno de los pacientes, esto hace que su coste sea elevado –superando en los Estados Unidos los 300.000 euros por paciente– y suponga un reto para muchos sistemas sanitarios. La versión que ha sido desarrollada por el Grupo Hospital Clínic consigue reducir enormemente su coste, llegando a ser sustancialmente más barata.

Respuesta completa en más de 70% de pacientes

En el caso del CAR-T ARI-0001 el desarrollo partió de un anticuerpo creado en el hospital hace más de 30 años al que se le encontró una nueva aplicación. Mediante la aféresis se obtienen los linfocitos T, encargados de la respuesta inmunitaria. Estos se reprograman genéticamente para que, cuando sean transfundidos de nuevo al paciente, puedan reconocer específicamente las células tumorales y atacarlas. Pasadas tres semanas ya se puede observar la respuesta en el paciente.

Para valorar su eficacia, se llevó a cabo un ensayo clínico entre 2017 y 2019, liderado por el Dr. Julio Delgado, del Servicio de Hematología del Hospital Clínic y la Dra. Susana Rives, del Servicio de Hematología del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona. En el estudio se incluyeron 58 pacientes adultos y pediátricos. De estos, 38 con LLA fueron tratados con el CAR-T desarrollado en el Clínic. Todos los pacientes habían recibido varias líneas de tratamiento y la gran mayoría habían sido trasplantados de médula ósea. Por lo que se trataba de pacientes sin alternativas terapéuticas disponibles. Los resultados demostraron que el CAR-T ARI-0001 producía una respuesta completa en más del 70% de los pacientes, por lo que no quedaba enfermedad residual.

Además de ARI-0001, el Hospital Clínic está trabajando en el desarrollo de otras terapias de este tipo, como es ARI-0002h, para pacientes con mieloma múltiple resistente a los tratamientos habituales y que ya ha demostrado que es capaz de conseguir una tasa de respuesta de hasta el 75% tras un año de tratamiento y que un 60% de los pacientes tengan una remisión completa y sin enfermedad residual.

Una unidad de CAR-T de excelencia

La Unidad de CAR-T del Grupo Hospital Clínic es un equipo multidisciplinar que reúne a más de 180 profesionales, entre los cuales hay hematólogos, farmacólogos, neurólogos, médicos intensivistas e inmunólogos entre otros. Desde que se puso en funcionamiento, hace más de 10 años, ya se han tratado en esta unidad más de cien pacientes con productos propios, como la terapia CAR-T ARI-0001, pero también muchos otros con otros productos comerciales.

Actualmente es uno de los centros autorizados por el Sistema Nacional de Salud para la administración comercial de productos CAR-T (es el que obtuvo la máxima puntuación de todos los centros autorizados), estando actualmente acreditados para la administración de los dos CARTs comerciales disponibles (Yescarta de Kite -Gilead y Kymriah de Novartis). Estas acreditaciones han habilitado al centro a tratar pacientes con linfomas difusos de células grandes B, linfomas primarios mediastínicos, linfomas foliculares transformados, y leucemia aguda linfoblástica dentro de un programa de tratamientos CAR-T aprobados.

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Uno de los principales objetivos que se persigue con la Unidad de CAR-T es el de acercar este tratamiento a pacientes que tenían pocas opciones terapéuticas, ampliando así las opciones de tratar los tumores y de esta forma ofrecer a los pacientes buenas alternativas de tratamiento. Con la concesión de la designación PRIME, este objetivo estará un poco más cerca.


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Foto: Hospital Clínic

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