Blog barnaclínic


18 febrer, 2022

El CAR-T ARI-0001 desenvolupat per l’Hospital Clínic obté la designació PRIME de l’Agència Europea del Medicament

CAR-T ARI-0001 PRIME

ARI-0001 és una teràpia CAR-T que ha estat desenvolupada a l’Hospital Clínic per al tractament de la leucèmia limfoblàstica aguda. El febrer del 2021 l’Agència Espanyola del Medicament i Productes Sanitaris (AEMPS) aprovava el seu ús i es convertia en el primer tractament amb cèl·lules modificades genèticament i desenvolupat íntegrament a Europa que era aprovat per una agència reguladora. El camí d’ARI-0001 no s’ha aturat aquí, i ara l’Agència Europea del Medicament (EMA) li ha atorgat la designació PRIME, cosa que significa que ha esdevingut una prioritat per a l’agència que ofereix així el seu suport per a una avaluació accelerada daquesta teràpia.

L’Hospital Clínic es converteix a més a més en la primera institució acadèmica a aconseguir aquesta designació per part de l’EMA. “Només un 25% de les sol·licituds per aconseguir aquesta designació PRIME té èxit, incloent-hi empreses farmacèutiques i institucions acadèmiques”, va explicar el Dr. Julio Delgado, hematòleg coordinador del programa multidisciplinar d’immunoteràpia a l’Hospital Clínic. “Es tracta d’un procés complex, ja que fins ara només quatre institucions acadèmiques havien sol·licitat la designació PRIME, totes denegades. La immunoteràpia oncològica és una pedra angular de l’aposta de l’Hospital Clínic per la investigació de noves possibilitats terapèutiques per a pacients amb opcions limitades”, afegeix el Dr. Delgado.

La teràpia CAR-T ARI-0001, una prioritat per a l’EMA

El desenvolupament de noves teràpies suposa un procés llarg i complex. Molts tractaments es queden al camí i altres veuen com la seva arribada a la pràctica clínica es veu retardada durant anys. En els casos de patologies on no hi ha alternatives, això suposa un greu perjudici per als pacients. Pensant en tot això, l’EMA va posar en marxa el programa PRIME, per cobrir precisament aquestes necessitats no cobertes.

Aquest esquema voluntari es basa en una interacció millor i un diàleg primerenc amb les institucions que desenvolupen medicaments prometedors, per optimitzar els plans de desenvolupament i accelerar l’avaluació perquè aquests medicaments puguin arribar al més aviat possible als pacients.

“No existia cap teràpia CAR-T aprovada per a pacients més grans de 25 anys amb LLA resistents als tractaments convencionals. El CAR-T ARI-0001 cobreix aquesta necessitat terapèutica. Per això l’interès de l’EMA”, apunta el Dr. Álvaro Urbano-Ispizúa, director de l’Institut de Malalties Hematològiques i Oncològiques (ICMHO). “És un primer pas important que ens permetrà treballar perquè els pacients puguin beneficiar-se com més aviat millor de teràpies que poden millorar significativament la seva qualitat de vida”, assenyala.

Alvaro Urbano Ispizua

“No existia cap teràpia CAR-T aprovada per a pacients més grans de 25 anys amb LLA resistents als tractaments convencionals. El CAR-T ARI-0001 cobreix aquesta necessitat terapèutica. Per això l’interès de l’EMA”

Dr. Álvaro Urbano-Ispizúa, director de l’Institut de Malalties Hematològiques i Oncològiques (ICMHO).

CAR-T, una teràpia personalitzada

Les teràpies anomenades CAR-T són un dels medicaments més personalitzats que existeixen en el tractament del càncer. En una primera fase s’extreuen de la sang del pacient els limfòcits T, uns glòbuls blancs que s’encarreguen de la resposta immunitària. Després, al laboratori aquests limfòcits T es reprogramen genèticament i, finalment, es tornen a introduir al pacient perquè puguin reconèixer i atacar les cèl·lules tumorals, sense danyar les sanes.

Com que és un medicament que es fabrica a mida de cadascun dels pacients, això fa que el seu cost sigui elevat –superant als Estats Units els 300.000 euros per pacient– i suposi un repte per a molts sistemes sanitaris. La versió que ha estat desenvolupada pel Grup Hospital Clínic aconsegueix reduir enormement el cost, arribant a ser substancialment més barata.

Resposta completa a més de 70% de pacients

En el cas del CAR-T ARI-0001 el desenvolupament va partir d’un anticòs creat a l’hospital fa més de 30 anys al qual es va trobar una nova aplicació. Mitjançant l’afèresi s’obtenen els limfòcits T, encarregats de la resposta immunitària. Aquests es reprogramen genèticament perquè, quan siguin transfosos de nou al pacient, puguin reconèixer específicament les cèl·lules tumorals i atacar-les. Passades tres setmanes ja es pot observar la resposta al pacient.

Per valorar la seva eficàcia, es va dur a terme un assaig clínic entre el 2017 i el 2019, liderat pel Dr. Julio Delgado, del Servei d’Hematologia de l’Hospital Clínic i la Dra. Susana Rives, del Servei d’Hematologia de l’Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona. A l’estudi es van incloure 58 pacients adults i pediàtrics. D’aquests, 38 amb LLA van ser tractats amb el CAR-T desenvolupat al Clínic. Tots els pacients havien rebut diverses línies de tractament i la gran majoria havien estat trasplantats de medul·la òssia. Per tant, es tractava de pacients sense alternatives terapèutiques disponibles. Els resultats van demostrar que el CAR-T ARI-0001 produïa una resposta completa a més del 70% dels pacients, per la qual cosa no quedava malaltia residual.

A més de l’ARI-0001, l’Hospital Clínic està treballant en el desenvolupament d’altres teràpies d’aquest tipus, com ara ARI-0002h, per a pacients amb mieloma múltiple resistent als tractaments habituals i que ja ha demostrat que és capaç d’aconseguir una taxa de resposta de fins al 75% després d’un any de tractament i que un 60% dels pacients tinguin una remissió completa i sense cap malaltia residual.

Una unitat de CAR-T d’excel·lència

La Unitat de CAR-T del Grup Hospital Clínic és un equip multidisciplinari que reuneix més de 180 professionals, entre els quals hi ha hematòlegs, farmacòlegs, neuròlegs, metges intensivistes i immunòlegs entre d’altres. Des que es va posar en funcionament, fa més de 10 anys, ja s’han tractat en aquesta unitat més de cent pacients amb productes propis, com ara la teràpia CAR-T ARI-0001, però també molts altres amb altres productes comercials.

Actualment és un dels centres autoritzats pel Sistema Nacional de Salut per a l’administració comercial de productes CAR-T (és el que va obtenir la màxima puntuació de tots els centres autoritzats), estant actualment acreditats per a l’administració dels dos CARTs comercials disponibles ( Yescarta de Kite-Gilead i Kymriah de Novartis). Aquestes acreditacions han habilitat el centre a tractar pacients amb limfomes difusos de cèl·lules grans B, limfomes primaris mediastínics, limfomes fol·liculars transformats, i leucèmia aguda limfoblàstica dins d’un programa de tractaments CAR-T aprovats.

LI POT INTERESSAR…

EL PROGRAMA DE CAR-T A BARNACLÍNIC+

Un dels principals objectius que es persegueix amb la Unitat de CAR-T és apropar aquest tractament a pacients que tenien poques opcions terapèutiques, ampliant així les opcions de tractar els tumors i així oferir als pacients bones alternatives de tractament. Amb la concessió de la designació PRIME, aquest objectiu estarà una mica més a prop.


VOL CONTACTAR AMB EL NOSTRE SERVEI D’HEMATOLOGIA O DESITJA INFORMACIÓ SOBRE EL NOSTRE PROGRAMA DE CAR-T?

DEMANAR CITA PRESENCIALSOL·LICITAR TELEVISITA


Foto: Hospital Clínic

Escriu un comentari

Si desitgeu ser informats sobre els nostres productes i serveis, marqueu aquesta casella