23 diciembre, 2021
El Grupo Hospital Clínic desarrolla un segundo CAR-T, indicado para el mieloma múltiple resistente al tratamiento
El Hospital Clínic de Barcelona junto con el Instituto de Investigaciones Biomédicas Agust Pi i Sunyer (IDIBAPS) han desarrollado un nuevo CAR-T, el ARI-0002h, para pacientes con mieloma múltiple resistente a los tratamientos habituales. Los resultados de un ensayo clínico, presentados recientemente en el Congreso Americano de Hematología (ASH) que se celebró en Atlanta, han demostrado que este nuevo CAR-T para el mieloma múltiple es capaz de conseguir una tasa de respuesta de hasta el 75% tras un año de tratamiento y que un 60% de los pacientes tengan una remisión completa y sin enfermedad residual, unos resultados que son sin duda muy esperanzadores.
“Estos resultados son comparables en eficacia a los CAR-T para el mieloma múltiple comerciales existentes y con una toxicidad menor”, señala el Dr. Álvaro Urbano-Ispizua, director del Instituto Clínic de Enfermedades Hemato-Oncológicas. “Ahora estamos preparando toda la documentación en base a los resultados para solicitar a la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) el uso como medicamento de terapia avanzada de fabricación no industrial”, concluye el Dr. Urbano-Ispizua.
“Estos resultados son comparables en eficacia a los CAR-T para el mieloma múltiple comerciales existentes y con una toxicidad menor”
Dr. Álvaro Urbano-Ispizua, director del Instituto Clínic de Enfermedades Hemato-Oncológicas del Hospital Clínic de Barcelona
El estudio se ha llevado a cabo en colaboración con la Clínica Universidad de Navarra, que ha colaborado con los profesionales del Clínic para poder producir este tipo de terapia, y otros tres hospitales españoles: el Hospital Universitario de Salamanca, Hospital Virgen de la Arrixaca de Murcia y el Hospital Virgen del Rocío en Sevilla. Para llevar a cabo el estudio clínico, además del apoyo de Fundación “la Caixa” también se ha recibido financiación específica del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) y de la Fundación Bosch Aymerich.
El Dr. Josep Maria Campistol, director general del Hospital Clínic, destaca que “esta es la segunda terapia CAR-T desarrollada en nuestro hospital, lo que pone de manifiesto la vocación investigadora e innovadora del Clínic, enfocada en proporcionar las mejores alternativas terapéuticas a nuestros pacientes. El CAR-T ARI-0002h es el fruto del esfuerzo de muchos profesionales del hospital que han participado en las diversas etapas del desarrollo del tratamiento, desde la puesta a punto del CAR-T para el mieloma múltiple hasta la realización del ensayo para demostrar su eficacia”.
“Esta es la segunda terapia CAR-T desarrollada en nuestro hospital, lo que pone de manifiesto la vocación investigadora e innovadora del Clínic, enfocada en proporcionar las mejores alternativas terapéuticas a nuestros pacientes»
Dr. Josep Maria Campistol, director general del Hospital Clínic de Barcelona
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¿Qué son las terapias CAR-T?
El CAR-T es un tipo de terapia celular y génica en la que el paciente se convierte en su propio donante. Mediante una aféresis, una técnica que permite la separación de los componentes de la sangre, se obtienen los linfocitos T, un tipo de glóbulos blancos encargados de la respuesta inmunitaria, del propio paciente. Posteriormente, en el laboratorio estos linfocitos T son reprogramados genéticamente para que, cuando sean transfundidos de nuevo al paciente, puedan reconocer específicamente las células tumorales y atacarlas.
Para conseguir esta especificidad, se tiene que seleccionar un antígeno concreto, es decir, una proteína que esté presente en la superficie de la mayoría de las células tumorales. Los linfocitos T tienen sus propias proteínas, llamadas receptores, que se unen a estos antígenos y ayudan a provocar que otras partes del sistema inmunitario destruyan a las células tumorales. La relación entre los antígenos y los receptores inmunes es como una cerradura y una llave y así cada antígeno extraño tiene un receptor inmune único que puede unirse a él. De esta forma se pueden desarrollar distintos tipos de terapia CAR-T según se utilice como diana un antígeno u otro, y se consigue de esta forma que la respuesta inmunitaria se centre únicamente en las células tumorales.
En el caso concreto de ARI-002h se ha utilizado el antígeno BCMA, que se encuentra en la superficie de las células tumorales del mieloma. Así, los investigadores del IDIBAPS que lo han desarrollado –la Dra. Beatriz Martín-Antonio, el Dr. Guillermo Suñé y la Dra. Lorena Pérez-Amill– demostraron experimentalmente en el laboratorio que esta terapia era muy específica y eficaz contra las células malignas del mieloma múltiple, algo que llevó a que la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) aprobara el ensayo clínico del que ahora se han presentado los resultados.
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Acerca del mieloma múltiple
El mieloma múltiple es un tipo de cáncer de la sangre que afecta a la médula ósea, donde se encuentran las células plasmáticas –un tipo de glóbulos blancos– encargadas de producir los anticuerpos necesarios para combatir las infecciones. En el mieloma múltiple las células plasmáticas realizan un proceso de crecimiento anormal y forman tumores en zonas de los huesos.
Es una enfermedad relativamente frecuente, ya que supone entre el 10 y el 15% de todos los cánceres hematológicos, siendo el segundo cáncer más común de la sangre, por detrás del linfoma. La edad más común de inicio de esta enfermedad es entre los 65 y los 70 años, siendo ligeramente más frecuente en hombres que en mujeres. Los afroamericanos tienen el riesgo más alto de tener la enfermedad, mientras que los asiáticos tienen un riesgo más bajo.
A pesar de que se considera una enfermedad, en general, incurable, es una de las áreas donde más se han desarrollado nuevos fármacos y tratamientos para mejorar la calidad de vida de los pacientes y cronificar la enfermedad. Y aunque existen diversas alternativas que van desde la quimioterapia al trasplante de médula ósea, sigue habiendo un porcentaje de personas que no responden y por tanto tienen una esperanza de vida muy limitada. Esta nueva terapia de CAR-T para el mieloma múltiple supone una alternativa para estos pacientes.
Foto: Francisco Avia