30 juliol, 2024
Aprovat un nou CAR-T per a pacients amb mieloma múltiple desenvolupat pel Clínic de Barcelona
Una nova teràpia CAR-T desenvolupada a l’hospital Clínic Barcelona–IDIBAPS, la ARI-0002h, ha rebut el vistiplau per part del Comitè d’Avaluació de Medicaments d’Ús Humà per al seu ús en pacients amb mieloma múltiple en recaiguda. Aquest és el pas previ per a la seva autorització definitiva per part de l’Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS). Va ser al febrer de 2021 quan aquest mateix organisme va aprovar l’ús de l’ARI-0001, en aquell cas per a pacients amb leucèmia limfoblàstica i ara, tot just tres anys després, s’ha aconseguit aquest nou èxit.
ET POT INTERESSAR…
– L’AEMPS aprova l’ús d’una teràpia de CAR-T desenvolupada pel Grup Hospital Clínic per al tractament d’un tipus de leucèmia
– El Grup Hospital Clínic desenvolupa un segon CAR-T, indicat per al mieloma múltiple resistent al tractament
Es tracta de la segona vegada que un tractament amb cèl·lules modificades genèticament i desenvolupat íntegrament a Europa és aprovat per una agència reguladora, sense que darrere hi hagi una empresa farmacològica. El Dr. Josep M. Campistol, director general de l’hospital Clínic de Barcelona, ha explicat que “aconseguir el vistiplau del Comitè de l’AEMPS és una fita i és fruit de l’esforç de molts professionals i investigadors de l’hospital. Aquesta és la segona teràpia CAR-T desenvolupada a l’hospital amb l’objectiu d’oferir la millor alternativa terapèutica a cada pacient”.
“Aconseguir el vistiplau del Comitè de l’AEMPS és una fita i és fruit de l’esforç de molts professionals i investigadors de l’hospital. Aquesta és la segona teràpia CAR-T desenvolupada a l’hospital amb l’objectiu d’oferir la millor alternativa terapèutica a cada pacient”
Dr. Josep M. Campistol, director general de l’hospital Clínic de Barcelona
“Aconseguir el vistiplau del Comitè de l’AEMPS és una fita i és fruit de l’esforç de molts professionals i investigadors de l’hospital. Aquesta és la segona teràpia El CAR-T, un tractament eficaç del mieloma múltiple contra la resistència als tractaments
Fins a un 10% de tots els càncers de la sang són un mieloma múltiple, que afecta les cèl·lules plasmàtiques de la medul·la òssia. Un dels principals reptes que planteja aquesta malaltia és que molts dels pacients desenvolupen resistència als tractaments. Això acaba ocasionant recaigudes i la necessitat de noves teràpies, sent aquí on el nou CAR-T de l’hospital Clínic pot jugar un paper important.
La nova teràpia per al mieloma múltiple està dissenyada per dirigir-se específicament a un antígen que està present només a la superfície de les cèl·lules tumorals, el BCMA. Això ajuda tant a l’eficàcia com al fet que no es produeixin importants efectes secundaris.
D’aquesta manera, ARI-0002h ha estat provat en pacients amb mieloma múltiple que han recaigut després, almenys, de dues línies de tractament i que, per tant, han estat ja exposats als principals fàrmacs usats en aquesta malaltia. Tot i aquest escenari tan desfavorable, aquesta teràpia CAR-T ha demostrat una eficàcia del 95%, amb un perfil favorable de toxicitat.
Optimitzar el tractament amb la teràpia CAR-T
L’eficàcia del tractament s’avalua no només per la resposta inicial del pacient, sinó també per la durabilitat d’aquesta resposta. Així, els investigadors també han descrit la forma òptima d’administrar el CAR-T i han identificat biomarcadors de resposta, que podrien millorar la selecció de pacients i la personalització dels tractaments.
La primera dosi s’administra de manera fraccionada, en tres alíquotes, i, passats 100 dies des de la primera infusió, s’administra una dosi de record que proporciona una resposta sostinguda amb una baixa toxicitat. Això permet reduir la gravetat dels efectes adversos sense reduir l’eficàcia del tractament.
D’altra banda, s’han analitzat diferents factors i biomarcadors que permetin predir la resposta i la duració d’aquesta després del tractament amb l’ARI0002h. Conèixer quins pacients respondran favorablement a la teràpia CAR-T permetrà optimitzar els resultats, ajustar l’estratègia terapèutica i minimitzar els efectes secundaris.
ET POT INTERESSAR…
– El CAR-T ARI-0001 desenvolupat per l’Hospital Clínic obté la designació PRIME de l’Agència Europea del Medicament
L’ARI-0002h, resultat d’un esforç col·laboratiu
Per al desenvolupament de l’ARI-ooo2h per al mieloma múltiple, a més de l’hospital Clínic també han participat altres sis centres espanyols: Clínica Universidad de Navarra, Hospital Universitario de Salamanca, Hospital Virgen de la Arrixaca de Murcia, Hospital 12 de Octubre de Madrid, Hospital Virgen del Rocío de Sevilla i Hospital Clínico de Santiago.
Per poder dur a terme tot el desenvolupament ha estat fonamental el Projecte ARI, una iniciativa que va néixer del somni d’Ari Benedé, una noia diagnosticada amb aquesta patologia. Ella i la seva mare van posar en marxa aquest projecte que va recaptar prop d’1,8 milions d’euros per a la investigació i desenvolupament d’aquesta teràpia de CAR-T.
CAR-T, un medicament a mida
Les anomenades teràpies CAR-T són un dels medicaments més personalitzats que existeixen en el tractament del càncer. En una primera fase s’extreuen de la sang del pacient els limfòcits T, uns glòbuls blancs que s’encarreguen de la resposta immunitària. Després, al laboratori, aquests limfòcits T es reprogramen genèticament i, finalment, es tornen a introduir al pacient perquè puguin reconèixer i atacar les cèl·lules tumorals, sense danyar les sanes.
Com que és un medicament que es fabrica a mida de cadascun dels pacients, això fa que el seu cost sigui elevat –superant als Estats Units els 300.000 euros per pacient– i suposi un repte per a molts sistemes sanitaris. La versió que ha estat desenvolupada per l’hospital Clínic de Barcelona aconsegueix reduir enormement el seu cost, arribant a ser substancialment més barata.