Blog barnaclínic


16 February, 2021

L’AEMPS aprova l’ús d’una teràpia de CAR-T desenvolupada pel Grup Hospital Clínic per al tractament d’un tipus de leucèmia

CAR-T ARI-0001 Inmunoterapia contra la leucemia

La immunoteràpia, un enfocament en el qual es fa servir el propi sistema immunitari del pacient per atacar les cèl·lules tumorals, està revolucionant en els últims anys el tractament del càncer. L’Agència Espanyola del Medicament i Productes Sanitaris (AEMPS) acaba d’aprovar l’ús com a medicament de l’ARI-0001, una teràpia cel·lular CAR-T -un tipus d’immunoteràpia– desenvolupada íntegrament pel Grup Hospital Clínic. És la primera vegada que un tractament amb cèl·lules modificades genèticament i desenvolupat íntegrament a Europa és aprovat per una agència reguladora, sent així mateix també la primera vegada que això es fa sense que darrere hi hagi una empresa farmacològica.

La CAR-T ARI-0001 ha estat aprovada per al tractament de pacients majors de 25 anys afectats per leucèmia limfoblàstica que no responguin a cap dels tractaments convencionals existents fins a la data. Aquesta patologia és un dels quatre grups de leucèmia més freqüents i consisteix en una producció excessiva de limfòcits immadurs, que acaben desplaçant a les cèl·lules normals de la medul·la òssia. Tot i que en general els pacients responen bé als tractaments amb quimioteràpia, hi ha entre un 10 i un 15% que moren bé per acabar desenvolupant resistència al tractament, per la toxicitat d’aquest o per recaigudes. Fins ara, aquests pacients no comptaven amb alternatives terapèutiques, estant orfes de tractament.

La CAR-T ARI-0001 ha estat aprovat per al tractament de pacients majors de 25 anys afectats per leucèmia limfoblàstica que no responguin a cap dels tractaments convencionals existents fins a la data

Per poder dur a terme tot el desenvolupament ha estat fonamental el Projecte ARI, una iniciativa que va néixer del somni de l’Ari Benedé, una noia diagnosticada amb aquesta patologia. Ella i la seva mare van posar en marxa aquest projecte que va recaptar prop d’1,8 milions d’euros per a la investigació i desenvolupament d’aquesta teràpia de CAR-T. El Dr. Josep M. Campistol, director general de l’Hospital Clínic va comentar que, “arribar fins aquí ha estat possible gràcies a l’esforç conjunt de molts professionals i investigadors de l’hospital que han participat en les diverses etapes del desenvolupament del tractament, des de la posada a punt de CAR-T, fins a la realització de l’assaig per demostrar la seva eficàcia. A més, hem comptat amb l’impuls de la societat, mitjançant el Projecte ARI, per fer realitat aquest projecte que reflecteix la vocació del Clínic d’oferir les alternatives de tractament més innovadores als nostres pacients”.

Josep M. Campistol

“Arribar fins aquí ha estat possible gràcies a l’esforç conjunt de molts professionals i investigadors de l’hospital que han participat en les diverses etapes del desenvolupament del tractament, des de la posada a punt de CAR-T, fins a la realització de l’assaig per demostrar la seva eficàcia. A més, hem comptat amb l’impuls de la societat, mitjançant el Projecte ARI, per fer realitat aquest projecte que reflecteix la vocació del Clínic d’oferir les alternatives de tractament més innovadores als nostres pacients”

Dr. Josep M. Campistol, Director General de l’Hospital Clínic de Barcelona

CAR-T, un medicament a la mida de cada pacient

Les teràpies denominades CAR-T són un dels medicaments més personalitzats que existeixen en el tractament del càncer. En una primera fase s’extreuen de la sang del pacient els limfòcits T, uns glòbuls blancs que s’encarreguen de la resposta immunitària. Després, al laboratori aquests limfòcits T es reprogramen genèticament i, finalment, es tornen a introduir en el pacient perquè puguin reconèixer i atacar a les cèl·lules tumorals, sense fer mal a les sanes.

Com és un medicament que es fabrica a la mida de cada un dels pacients, això fa que el seu cost sigui elevat -superant als Estats Units els 300.000 euros per pacient- i suposi un repte per a molts sistemes sanitaris. La versió que ha estat desenvolupada pel Grup Hospital Clínic aconsegueix reduir enormement el seu cost, arribant a ser substancialment més barata.

CAR-T ARI-0001, desenvolupament íntegre en el Grup Hospital Clínic

L’aprovació per part de l’AEMPS de l’ús com a medicament de la CAR-T ARI-0001 és un dels últims passos d’un llarg procés que ha estat dut a terme de forma íntegra en el Grup Hospital Clínic.

Primer es va desenvolupar el nou fàrmac emprant per a això un anticòs propi creat a l’Hospital Clínic fa més de trenta anys i a què se li ha donat una nova aplicació. Una vegada que en els models animals es va veure que ARI-0001 era capaç de controlar la malaltia, va arribar el moment de l’assaig clínic amb pacients. Aquest va iniciar-se al juliol de 2017 i va ser liderat pel Dr. Julio Delgado, del Servei d’Hematologia de l’Hospital Clínic i la Dra. Susana Rives, del Servei d’Hematologia de l’Hospital Sant Joan de Déu.

Els resultats de l’estudi van demostrar que el CAR-T ARI-0001 produeix una resposta completa en més d’un 70% dels pacients, és a dir, que no queda malaltia residual. El Dr. Álvaro Urbà-Ispizua, director de l’Institut Clínic de Malalties Hemato-Oncològiques explica que “el nostre CAR-T és segur i molt eficaç, amb uns resultats comparables als descrits per a altres teràpies CAR-T. Amb ell venim a cobrir una necessitat per al tractament de pacients amb leucèmia limfoblàstica aguda, en concret la d’aquells pacients adults i refractaris als tractaments disponibles, per als quals no hi havia cap altra opció “.

Alvaro Urbano Ispizua

“El nostre CAR-T és segur i molt eficaç, amb uns resultats comparables als descrits per a altres teràpies CAR-T. Amb ell venim a cobrir una necessitat per al tractament de pacients amb leucèmia limfoblàstica aguda, en concret la d’aquells pacients adults i refractaris als tractaments disponibles, per als quals no hi havia cap altra opció”

Dr. Álvaro Urbano-Ispizua, Director de l’Institut Clínic de Malalties Hemato-Oncològiques


Foto: Francisco Avia


VOL CONTACTAR AMB EL NOSTRE SERVEI D’HEMATOLOGIA?

DEMANAR CITA PRESENCIALSOL·LICITAR TELEVISITA

Escriu un comentari

Si desitgeu ser informats sobre els nostres productes i serveis, marqueu aquesta casella