16 febrero, 2021

La AEMPS aprueba el uso de una terapia de CAR-T desarrollada por el Grupo Hospital Clínic para el tratamiento de un tipo de leucemia

La inmunoterapia, un enfoque en el que se usa el propio sistema inmunitario del paciente para atacar a las células tumorales, está revolucionando en los últimos años el tratamiento del cáncer. La Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) acaba de aprobar el uso como medicamento de ARI-0001, una terapia celular CAR-T –un tipo de inmunoterapia– desarrollada íntegramente por el Grupo Hospital Clínic. Es la primera vez que un tratamiento con células modificadas genéticamente y desarrollado íntegramente en Europa es aprobado por una agencia reguladora, siendo así mismo también la primera vez que esto se hace sin que detrás haya una empresa farmacológica.

La CAR-T ARI-0001 ha sido aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 25 años afectados por leucemia linfoblástica que no respondan a ninguno de los tratamientos convencionales existentes hasta la fecha. Esta patología es uno de los cuatro grupos de leucemia más frecuentes y consiste en una producción excesiva de linfocitos inmaduros, que acaban desplazando a las células normales de la médula ósea. Aunque en general los pacientes responden bien a los tratamientos con quimioterapia, existe entre un 10 y un 15% que fallecen bien por acabar desarrollando resistencia al tratamiento, por la toxicidad de este o por recaídas. Hasta ahora, estos pacientes no contaban con alternativas terapéuticas, estando huérfanos de tratamiento.

La CAR-T ARI-0001 ha sido aprobado para el tratamiento de pacientes mayores de 25 años afectados por leucemia linfoblástica que no respondan a ninguno de los tratamientos convencionales existentes hasta la fecha

Para poder llevar a cabo todo el desarrollo ha sido fundamental el Proyecto ARI, una iniciativa que nació del sueño de Ari Benedé, una chica diagnosticada con esta patología. Ella y su madre pusieron en marcha este proyecto que recaudó cerca de 1,8 millones de euros para la investigación y desarrollo de esta terapia de CAR-T. El Dr. Josep M. Campistol, Director General del Hospital Clínic comentó que, “llegar hasta aquí ha sido posible gracias al esfuerzo conjunto de muchos profesionales e investigadores del hospital que han participado en las diversas etapas del desarrollo del tratamiento, desde la puesta a punto del CAR-T, hasta la realización del ensayo para demostrar su eficacia. Además, hemos contado con el impulso de la sociedad, a través del Proyecto ARI, para hacer realidad este proyecto que refleja la vocación del Clínic de ofrecer las alternativas de tratamiento más innovadoras a nuestros pacientes”.

“Llegar hasta aquí ha sido posible gracias al esfuerzo conjunto de muchos profesionales e investigadores del hospital que han participado en las diversas etapas del desarrollo del tratamiento, desde la puesta a punto del CAR-T, hasta la realización del ensayo para demostrar su eficacia. Además, hemos contado con el impulso de la sociedad, a través del Proyecto ARI, para hacer realidad este proyecto que refleja la vocación del Clínic de ofrecer las alternativas de tratamiento más innovadoras a nuestros pacientes”

Dr. Josep M. Campistol, Director General del Hospital Clínic de Barcelona

CAR-T, un medicamento a la medida de cada paciente

Las terapias denominadas CAR-T son uno de los medicamentos más personalizados que existen en el tratamiento del cáncer. En una primera fase se extraen de la sangre del paciente los linfocitos T, unos glóbulos blancos que se encargan de la respuesta inmunitaria. Después, en el laboratorio estos linfocitos T se reprograman genéticamente y, finalmente, se vuelven a introducir en el paciente para que puedan reconocer y atacar a las células tumorales, sin dañar a las sanas.

Como es un medicamento que se fabrica a la medida de cada uno de los pacientes, esto hace que su coste sea elevado –superando en los Estados Unidos los 300.000 euros por paciente– y suponga un reto para muchos sistemas sanitarios. La versión que ha sido desarrollada por el Grupo Hospital Clínic consigue reducir enormemente su coste, llegando a ser sustancialmente más barata.

CAR-T ARI-0001, desarrollo íntegro en el Grupo Hospital Clínic 

La aprobación por parte de la AEMPS del uso como medicamento de la CAR-T ARI-0001 es uno de los últimos pasos de un largo proceso que ha sido llevado a cabo de forma íntegra en el Grupo Hospital Clínic.

Primero se desarrolló el nuevo fármaco empleando para ello un anticuerpo propio creado en el Hospital Clínic hace más de treinta años y al que se le ha dado una nueva aplicación. Una vez que en los modelos animales se vio que ARI-0001 era capaz de controlar la enfermedad, llegó el momento del ensayo clínico con pacientes. Este dio comienzo en julio de 2017 y fue liderado por el Dr. Julio Delgado, del Servicio de Hematología del Hospital Clínic y la Dra. Susana Rives, del Servicio de Hematología del Hospital Sant Joan de Deu.

Los resultados del estudio demostraron que el CAR-T ARI-0001 produce una respuesta completa en más de un 70% de los pacientes, es decir, que no queda enfermedad residual. El Dr. Álvaro Urbano-Ispizua, Director del Instituto Clínic de Enfermedades Hemato-Oncológicas explica que “nuestro CAR-T es seguro y muy eficaz, con unos resultados comparables a los descritos para otras terapias CAR-T. Con él venimos a cubrir una necesidad para el tratamiento de pacientes con leucemia linfoblástica aguda, en concreto la de aquellos pacientes adultos y refractarios a los tratamientos disponibles, para los que no había ninguna otra opción”.

“Nuestro CAR-T es seguro y muy eficaz, con unos resultados comparables a los descritos para otras terapias CAR-T. Con él venimos a cubrir una necesidad para el tratamiento de pacientes con leucemia linfoblástica aguda, en concreto la de aquellos pacientes adultos y refractarios a los tratamientos disponibles, para los que no había ninguna otra opción”

Dr. Álvaro Urbano-Ispizua, Director del Instituto Clínic de Enfermedades Hemato-Oncológicas

Foto: Francisco Avia